Behandling med de hypomethylerende stoffene decitabin eller azacitidin i lav dose kan føre til transfusjonsuavhengighet hos pasienter med lavrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS). Behandlingen med stoffene er dessuten forbundet med gunstige overlevelsesresultater.

Det viser en ny studie som har undersøkt effekten av behandling med decitabin og azacitidin hos pasienter med lavrisiko MDS. De hypomethylerende stoffene inngår som en del av standardbehandlingen av MDS, men effekten deres har til nå vært uklar blant pasienter med lavdose-sykdom. MDS risikerer å utvikle seg til akutt myeloid leukemi (AML).

Studien inkluderte totalt 113 pasienter med tidligere ubehandlet MDS med lav/mellom-risiko. De ble behandlet med decitabin (n=73 (65 prosent)) og med azacitidin (n=40 (35 prosent)). Pasientene ble tilfeldig randomisert til å motta enten 20 mg/m2 decitabin eller 75 mg/m2 azacitidin i serier på 28 dager.

Dataene fra studien viser at den samlede responsraten var 67 prosent for den pasientgruppen som mottok decitabin og 48 prosent for gruppen som fikk azacitidin (P=0,042). Ved baseline var 59 pasienter transfusjonsavhengige. Av disse oppnådde 19 (32 prosent) transfusjonsuavhengighet på behandlingen (decitabin, 16 av 39 [41 prosent]; azacitidin, 3 av 20 [15 prosent]; P=0,039). Blant de 19 pasientene var den gjennomsnittlige varigheten av transfusjonsuavhengigheten 22 måneder. De resterende 54 pasientene var transfusjonsuavhengige ved baseline. Av disse ble fem pasienter (9 prosent) transfusjonsavhengige etter behandling.

Ved en median oppfølgning på 68 måneder var den gjennomsnittlige samlede event-frie overlevelsen 17 måneder og den samlede overlevelsen var 33 måneder. Det ble ikke observert noen tidlige dødsfall og responsen var ikke assosiert med dosebegrensende bivirkninger.