Venclyxto (venetoclax) ser ut til å være en lovende vedlikeholdsbehandling for pasienter med residiverende eller refraktær hårcelleleukemi (HCL). Dette viser en liten studie, hvor fem av seks pasienter responderte på venetoclax, når det ble gitt alene eller i kombinasjon med rituximab.

Data fra studien indikerer at venetoclax kan være en kjemoterapi-fri behandlingsmulighet for HCL-pasienter som har opplevd svikt i flere tidligere behandlingslinjer, herunder vemuravenib pluss rituximab. Dette er i dag en pasientgruppe med begrensede behandlingsmuligheter, påpeker forskerne bak studien i en artikkel på den medisinske nyhetsportalen Mdedge. Forskerne påpeker dessuten at venetoclax særlig ser ut til å være relevant hos HCL-pasienter som ikke har akutt behov for å få gjenopprettet sine blodtall.

I studien ble venetoclax administrert off-label til seks pasienter som hadde fått vemuravenib pluss rituximab som sin siste tidligere behandling. Én av de inkluderte pasientene var resistent over mot behandlingen,og fem fikk tilbakefall etter behandlingen. Venetoclax ble gitt i 29-dagers sykluser. Etter seks eller 12 sykluser kom to pasienter i komplett remisjon med minimal restsykdom (MRD), og én kom i delvis remisjon. Alle pasienter hadde ufullstendig gjenoppretting av blodplatene. Tilføyelse av rituximab i en dose på 375 mg per kvadratmeter kroppsoverflateareal i tre til åtte sykluser økte dybden av respons hos én pasient som tidligere hadde oppnådd en mindre respons. Tillegg av rituximab reduserte ytterligere MRD hos én av de pasientene som havde oppnådde komplett remisjon på behandling med venetoclax, og førte til hematologisk remisjon hos én pasient, som ikke hadde oppnådd respons på venetoclax.

Den progresjonsfri overlevelsen varierte fra 23 til 53+ måneder hos de fem pasientene som responderte på venetoclax. PFS var derfor den samme eller bedre enn den PFS som pasientene hadde oppnådd på den tidligere behandlingen med vemuravenib pluss rituximab.

Den mest markante bivirkningen av venetoclax var forverring av baseline nøytropeni, som hos noen pasienter var komplisert av infeksjoner eller febril neutropeni. Bivirkningene ble i studien håndtert ved dosereduksjoner og en granulocytkolonistimulerende faktor.

Studien ble støttet av tilskudd fra Fondazione Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro og det italienske helsedepartementet og er publisert i New England Journal of Medicine.